医药从研发到上市的全流程解析

未来还有梦

勤智资本

前海勤智资本以汤大杰博士（深创投原副总裁）为总裁，拥有场内外交易所、大型券商、上市公司、产业平台等资源，以精品原创、持续稳健的VC、PE、并购业务为主线。围绕着“运动”、“健康”、“快乐”的投资理念，在 生物医药、医疗服务、文化创意、TMT、智能硬件、军工、体育等多个领域寻找优质项目。
新药从研发开始如何才能上市？

把大象放进冰箱分三步，新药从研发到上市需要走几步呢？
答案也是三步，临床前研究、临床试验和上市后监测，当然，这三大步中暗含了无数小碎步，本文将给读者解析新药诞生全周期。

第一阶段：临床前研究
临床前研究，包括药物研究和临床前研究。

• 基础研究及药物发现，无法预计时间：
  确定药物靶点和寻找具有潜力治疗靶点的新化合物。
  
• 临床前实验，一般1-2年：
  药物的药理作用，以及制剂的初步开发。
  

以PD-1单抗药物的研发为例，早在1992年，日本的研究团队就已经发现了PD-1基因，并证明其为抑制受体；经过十多年关于动物模型和作用机理的研究，2005年小野制药与Medarex公司开始合作开发PD-1药物，于2014年成功推动Opdivo上市。
国内目前在基础研究方面投入比例与发达国家具有差距：

2014年各国研发总投入，应用于基础研究和应用研究，（单位千亿人民币）

2014年，美国的基础研究和应用研究分别占比18%和82%，中国的基础研究和应用研究分别占比5%和95%，日本的基础研究和应用研究分别占比12%和88%，韩国的基础研究和应用研究分别占比18%和82%，法国的基础研究和应用研究分别占比24%和76%，英国的基础研究和应用研究分别占比16%和84%。

2014年各国研发总投入占GDP的比例

第二阶段：临床试验
临床试验是在验证药物在人体内安全性和有效性的唯一方法，也是新药研发过程中资金和时间投入最多的环节。全球经验来看，临床试验从启动到完成一般需要4-6年，平均成本超过10亿元人民币，时间和资金投入在整个新药研发中占70%左右比例。

• 一期临床试验，安全性试验
  一般需要征集20－100名正常和健康的志愿者进行试验研究。试验的主要目的是提供该药物的安全性资料，包括该药物的安全剂量范围。同时也要通过这一阶段的临床试验获得其吸收、分布、代谢和排泄以及药效持续时间的数据和资料。
  
• 二期临床试验，药物有效性试验
  这一期的临床试验通常需要征集100－500名相关病人进行试验，其主要目的是获得药物治疗有效性资料。
  
• 三期临床试验 ，扩大的有效性试验
  这一期的临床试验通常需 1000－5000名临床和住院病人，在多个医学中心进行，医生的严格监控下，进一步获得该药物的有效性资料和鉴定副作用，以及与其他药物的相互作用关系。该阶段试验一般采取多中心，安慰剂（或/和有效对照剂）对照和双盲法试验。第三期临床试验是整个临床试验中最主要的一步。
  

如果有5000种化合物进行临床前试验，则大约只有5种能进入临床试验阶段，仅有1种能够走完三期临床试验。三期临床试验通过后，则通过将所有临床前和临床的研究资料汇总提交药审部门，药审部门核查申报资料，综合评价后决定是否批准，国内大约需要1年及以上。
第三阶段：上市后监测
上市后将继续临床研究阶段开始的IV四期临床，IV临床主要关注药物在大范围人群应用后的疗效和不良反应监测。如果批准上市的药物在这一阶段被发现之前研究中没有发现的严重不良反应，比如显著增加服药人群心血管疾病发生率之类的，药物还会被监管部门强制要求下架。对于部分药物，上市一年左右但IV期临床评价不好而被下架的不无先例。


如上图所示，全球范围来看，新药成功走到上市，时间在10年以上，资金投入在13-16亿人民币，新药的投资具有时间长、风险大、阶段性资金需求的重大特征，资金的投入贯穿了整个研发流程。


十三五的整体规划中，生物医药已上升为国家战略重点行业，政府建立了配套的产业引导基金、支付采购政策和财税优惠政策，扶持早期生物医药项目，并鼓励社会资本的介入；社会资本追求投资价值增值，更注重风险的防范，风险防范的起点，是选择一个可靠的合作伙伴。
生物医药创新研发及产业发展国际峰会

美国芝加哥大学罗兹曼国际转化医学研究院联合勤智资本邀请十位中外院士齐聚深圳，《生物医药创新研发及产业发展国际峰会》于11月12日开幕，汤大杰博士将献上《创投支持生物医药产业发展的一种新型机制》主题演讲，讲述新的创投模式下，社会资本对生物医药产业投资的支持。

汤大杰博士

汤大杰博士具有20余年投融资、并购、产业整合和企业管理方面经验，前海勤智资本总裁，曾任深圳PE第一名深圳市创新投资集团副总裁，负责10多支基金的总体管理，规模近40亿元；曾任深圳高新投集团董事总经理；曾任南方基金董事、易方达基金投资部经理，曾任深圳机场集团副总经理，主导多起跨国并购。

文   勤智资本分析师 李金徽
编辑/校对  PR小组负责人 Bruce Lan
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温志翔

文章很有帮助，我想问问图片里临床前试验、临床研究等的投入金额是对于哪种药物做出的估计？是生物药还是化学药，是仿制药还是创新药？感谢您的回答

老胡的路

创新药

永远一样的爱

好的，谢谢

施瓦辛洋

中国很多普遍的药 比如小柴胡颗粒 999感冒灵 保济丸这些到底有没有通过临床试验的？

夏末浅雨

上海科志康医药科技有限公司，成立于2016年，公司专注于为制药企业提供高品质的注册申报、新药研究咨询，以及药物GCP、cGMP和GLP质量合规整体解决方案。
目前已与国内外40多家知名制药企业建立合作，所参与的项目成功取得了30多项IND/NDA/ANDA佳绩，受到合作客户一致好评。

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